Coraz więcej chętnych na osocze

Zapotrzebowanie na składniki krwi do transfuzji w Europie pozostaje stosunkowo stabilne. Ale z danych zebranych przez Unię Europejską wynika, że zapotrzebowanie na leki osoczopochodne wzrastało o około 6 proc. w skali roku. Jaka jest główna przyczyna tego wzrostu?

Zapotrzebowanie kliniczne na osocze i leki pochodzące z osocza wzrasta z kilku powodów. Pierwszym z nich jest wzrost liczby zdiagnozowanych pacjentów z chorobami, które mogą być leczone z wykorzystaniem preparatów osoczopochodnych. Po drugie, wciąż odkrywane są nowe obszary terapeutyczne, w których można stosować leki osoczopochodne. I po trzecie, stosowanie preparatów osoczopochodnych sprawia, że pacjenci wiodą dłuższe i zdrowsze życie. Niestety, niemal wszystkie państwa zmagają się obecnie z wyzwaniem, jakim jest dostęp do osocza i leków osoczopochodnych. Z tego powodu na całym świecie pacjenci polegający na preparatach osoczopochodnych muszą mierzyć się z rosnącym problemem.

Dotyka to zwłaszcza osób cierpiących na choroby rzadkie. Terapie oparte o leki osoczopochodne są dla wielu z nich jedynym rozwiązaniem. Warto podkreślić to szczególnie teraz – ponieważ 28 lutego obchodzimy właśnie Dzień Chorób Rzadkich.

Dlaczego rośnie liczba pacjentów, którzy mogą być leczeni przy pomocy terapii bazujących na osoczu?

Zakres zastosowań leków osoczopochodnych ciągle się rozszerza. Każdego roku wprowadzane są nowe metody leczenia. Dzięki dostępności leków osoczopochodnych stale wzrasta również przewidywana długość życia pacjentów. Musimy też mieć na uwadze, że mamy do czynienia z bardzo szeroką grupą pacjentów. Nie tylko osoby z chorobami rzadkimi lub pierwotnymi niedoborami odporności potrzebują produktów leczniczych pochodzących z osocza. Preparaty osoczopochodne mają szerokie zastosowanie również w wielu innych przypadkach, w codziennej praktyce medycznej. Lista odbiorców jest bardzo długa: pacjenci z nowotworami leczeni chemioterapią, osoby z oparzeniami, ciężarne kobiety, u których występuje konflikt serologiczny, pacjenci poddawani poważnym zabiegom chirurgicznym… To tylko niewielki wycinek z całego szeregu przykładów zastosowania osocza i leków osoczopochodnych we współczesnej medycynie. Każdy z nas może ich kiedyś potrzebować. Wszystkie przewidywania wskazują na to, że zapotrzebowanie na osocze będzie dalej wzrastać. Przede wszystkim musimy pamiętać o tym, że osocze nie może być sztucznie wytwarzane w laboratoriach. Cała produkcja leków osoczopochodnych, a więc także życie pacjentów, zależy od dawców osocza z całego świata.

Jak preparaty osoczopochodne wpływają na jakość życia pacjentów?

Warto podkreślić, że niektóre schorzenia mogą być leczone jedynie preparatami osoczopochodnymi, a zatem brak stałego dostępu do nich może sprawić, że wielu pacjentów nie przeżyje lub będzie musiało zmierzyć się ze znacznym pogorszeniem jakości życia. Co najistotniejsze, pacjenci odpowiednio leczeni mogą wieść aktywne, stosunkowo normalne życie. Oczywiste jest, że ich stan zdrowia może wiązać się z pewnymi ograniczeniami, niemniej jednak mogą oni realizować swoje cele prywatne i zawodowe. Dla przykładu, dzięki preparatom osoczopochodnym dzieci z pierwotnymi niedoborami odporności mogą chodzić do szkoły, uczęszczać na zajęcia sportowe i rozwijać swoje pasje. Jeśli chodzi o osoby dorosłe, leki osoczopochodne pozwalają im na kontynuowanie edukacji i stawianie kolejnych kroków w karierze zawodowej. Bez dostępu do takiego leczenia wielu z nich musiałoby wycofać się z życia społecznego w obawie przed, na przykład, infekcją. Zamiast tego pacjenci mogą budować relacje i zakładać rodziny, wiodąc niemal normalne życie. Bez terapii lekami osoczopochodnymi byłoby to o wiele trudniejsze lub wręcz niemożliwe.

Czy istnieją jakieś społeczno-ekonomiczne korzyści nowoczesnych terapii bazujących na osoczu?

Prawie 300 tys. osób w Europie polega na lekach osoczopochodnych. Dla wielu z nich są one jedyną opcją terapeutyczną. W związku z tym społeczno-ekonomiczne korzyści terapii z wykorzystaniem leków osoczopochodnych są ogromne. Przykładowo, odkąd preparaty osoczopochodne zaczęły być używane w Europie do leczenia pierwotnych niedoborów odporności i hemofilii, leczenie to przyniosło łączną oszczędność dla systemu opieki zdrowotnej (rozumianą jako rozmiar społeczno-ekonomicznych skutków stosowania preparatów osoczopochodnych) w wysokości 2 miliardów euro rocznie. Ograniczanie dostępu do leczenia preparatami osoczopochodnymi jest często równoznaczne z odmawianiem pacjentom dostępu do jedynej skutecznej terapii, co ogranicza w oczywisty sposób korzyści społeczno-ekonomiczne, jakie jej towarzyszą. Jednak kluczową kwestią jest to, że osocze ratuje ludzkie życie.

Jakie choroby mogą być leczone produktami osoczopochodnymi?

Co roku u coraz większej liczby pacjentów w Unii Europejskiej diagnozuje się zagrażające życiu zaburzenia związane z białkami osocza, takie jak niedobory odporności, neuropatia obwodowa o podłożu autoimmunologicznym, dziedziczny obrzęk naczynioruchowy, niedobór alfa-1 antytrypsyny, hemofilia i inne skazy krwotoczne. Mówiąc o chorobach, musimy pamiętać też o tym, że aby leczyć konkretnego pacjenta, potrzebujemy znacznie więcej niż kilku donacji osocza. Dla przykładu, do leczenia jednego pacjenta z pierwotnym niedoborem odporności potrzeba ponad 130 donacji rocznie. Natomiast w przypadku leczenia pacjenta z hemofilią potrzeba już ponad 1200 donacji w ciągu roku!

Jakie czynniki powinny wziąć pod uwagę osoby tworzące narodowy system ochrony zdrowia, aby zapewnić stały i bezpieczny poziom donacji osocza?

Należy tu podkreślić, że w Unii Europejskiej każde państwo członkowskie ma własną strukturę systemu opieki zdrowotnej. I choć nie ma jednego, uniwersalnego rozwiązania, to istnieją konkretne przykłady na to, jak stabilny i bezpieczny dostęp do dawstwa osocza może z powodzeniem funkcjonować w ramach współistnienia sektora publicznego i prywatnego. W UE możemy wskazać cztery przykłady krajów, w których funkcjonują skuteczne systemy poboru osocza oparte na takim współistnieniu: to Czechy, Węgry, Niemcy i Austria.

Systemy opieki zdrowotnej powinny również dążyć do wprowadzenia specyficznych dla leków osoczopochodnych planów refundacji, które będą odpowiednio odzwierciedlać wartość tych preparatów.

Ponadto, kluczowe znaczenie będzie miało podnoszenie świadomości społecznej na temat tego, jak wielkie znaczenie ma oddawanie osocza. Istotne będzie również pochylenie się nad możliwością rekompensowania dawcom poniesionych kosztów i niedogodności związanych z donacją.

Jak należałoby opracować plan działania w zakresie narodowego dawstwa osocza, aby w pełni angażował on lokalnych dawców i państwowy system opieki zdrowotnej?

Nie ulega wątpliwości, że borykamy się z brakiem świadomości na temat znaczenia oddawania osocza. Wpływa to na gotowość ludzi do tego, by stać się dawcami. Dlatego też podnoszenie świadomości społecznej jest kluczowe dla zapewnienia wysokiego i stabilnego poziomu dawstwa osocza.

Jednakże, mając na uwadze efektywność, idea współistnienia jest sprawdzonym i skutecznym modelem pobierania osocza. Współistnienie zarówno prywatnych, jak i publicznych systemów poboru osocza pokazuje, że prywatne inwestycje mogą zwiększyć wydajność, zwłaszcza dzięki centrom plazmaferezy. Przekłada się to na ułatwienie donacji i zmniejszenie zapotrzebowania na publiczne inwestycje mające zwiększyć liczbę placówek. W Czechach, na Węgrzech, w Niemczech i Austrii funkcjonują już takie sprawnie działające systemy.

Jak powinien być zorganizowany łączony, publiczno-prywatny system poboru osocza?

W czterech krajach, w których współistnieją publiczne i prywatne sektory poboru osocza, obserwujemy różne podejścia wynikające ze specyfiki poszczególnych systemów ochrony zdrowia. Każdy kraj powinien uważnie przeanalizować przykłady z tych czterech państw i samodzielnie zdecydować, jakie rozwiązania będą najbardziej odpowiednie. Nie ma jedynej słusznej drogi w tym zakresie.

Warto natomiast podkreślić, że w ciągu ostatnich 10 lat można zauważyć, że wzrost poboru osocza pochodzi głównie z sektora prywatnego. Cztery kraje – Austria, Czechy, Niemcy i Węgry – w których współistnieją i współpracują ze sobą publiczne i prywatne systemy poboru, są w stanie zebrać około 55 proc. całego osocza przeznaczonego do produkcji leków w Europie.

Dlatego konieczne jest dokładne przeanalizowanie modeli będących przykładem udanej współpracy sektora publicznego i prywatnego. Ponadto, obecne dane dotyczące zdrowia publicznego pokazują, że to hybrydowe podejście działa skutecznie – nie zmniejszając przy tym ilości oddawanej krwi pełnej.

Który kraj ma najlepsze rozwiązania w zakresie problemów z finansowaniem? Czy powinniśmy wprowadzić rekompensaty finansowe dla dawców? Kto jest do tego zobowiązany?

Większość krajów posiada różnego rodzaju systemy zachęt, które rekompensują jedynie poniesione wydatki i niedogodności związane z oddawaniem osocza – nie ma więc mowy o zysku finansowym z donacji.

Rekompensata dla dawców nie wyklucza rozpatrywania takiej donacji jako dobrowolnej i nieodpłatnej – analogicznie zostało to określone w dyrektywie UE w sprawie tkanek i komórek. Takie podejście znajduje odzwierciedlenie także w sprawozdaniu Komisji Europejskiej na temat wdrażania zasady dobrowolnego honorowego dawstwa i jest uznawane przez Komitet Bioetyczny Rady Europy.

Rekompensata dla dawców może występować w formie bezpośredniej lub pośredniej, pieniężnej lub niepieniężnej, np. w postaci czasu wolnego w pracy. Różne rodzaje zachęt i rekompensat, takie jak ulgi podatkowe, są stosowane także przez publiczne centra krwiodawstwa pobierające krew pełną. Większość spośród tych systemów przyjmuje mierzalną wartość. Natomiast to od władz państwowych zależy, w jaki sposób uregulują kwestię rekompensat w swoich przepisach.

Czy mógłby pan opisać, jakie konsekwencje dla systemów poboru osocza miała pandemia Covid-19?