W myśl ogólnej zasady, wyrażonej w art. 3 ust. 1 ustawy z 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne, w Polsce można wykorzystywać zarejestrowane produkty lecznicze, tj. leki, które uzyskały pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Może to być pozwolenie narodowe, wydane w Polsce przez prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych; lub pozwolenie centralne, obowiązujące we wszystkich krajach Unii Europejskiej, wydane przez Komisję Europejską. Co do zasady pacjenci powinni więc mieć w Polsce dostęp wyłącznie do zarejestrowanych terapii lekowych.
Ostatnia deska ratunku
Ta zasada podlega jednak licznym wyjątkom, uregulowanym w przepisach polskiego prawa farmaceutycznego lub w przepisach prawa wspólnotowego. Jednym z tych wyjątków jest podanie leku powodowane współczuciem – compassionate use. Pod tym pojęciem rozumie się przypadki, w których dopuszcza się podanie pacjentom leku niezarejestrowanego, jeszcze badanego, jeżeli daje on nadzieję na poprawę stanu zdrowia pacjenta, który nie ma innych dostępnych opcji terapeutycznych. Innymi słowy: jeżeli terapia lekiem niezarejestrowanym jest jedyną deską ratunku dla ciężko chorego pacjenta, w pewnych wypadkach może być dopuszczalna.
Dopuszczalność udostępnienia pacjentom leku bez ważnego pozwolenia jest uregulowana w art. 83 rozporządzenia (WE) nR 726/2004 z 31 marca 2004 r., ustanawiającego wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiającego Europejską Agencję Leków. Co ważne, rozporządzenie dotyczy wyłącznie leków rejestrowanych centralnie, na mocy decyzji Komisji Europejskiej, a w tym wypadku leków, które kwalifikują się do rejestracji centralnej.
Czytaj więcej
37 zadań zawiera przyjęty przez rząd plan dla chorób rzadkich, mający ułatwić pacjentom dostęp do skutecznego leczenia.
W drodze wyjątku i na czas określony
Zgodnie ze wskazanym przepisem rozporządzenia 726/2004, w drodze wyjątku od zasady wyrażonej w art. 6 dyrektywy 2001/83/WE („Żaden produkt leczniczy nie może być wprowadzony do obrotu w Państwie Członkowskim bez pozwolenia na dopuszczenie do obrotu wydanego przez właściwe władze tego Państwa Członkowskiego"), państwa członkowskie mogą uczynić produkt leczniczy podlegający rejestracji centralnej dostępnym do indywidualnego stosowania. W ust. 2 art. 83 doprecyzowano, że „indywidualne stosowanie" oznacza uczynienie produktu leczniczego dostępnym dla grupy pacjentów z chroniczną lub poważną wycieńczającą chorobą lub chorobą traktowaną jako zagrożenie życia, i niemogących być pomyślnie leczonych przez dopuszczony (do obrotu) produkt leczniczy. Gdy zaistnieją takie okoliczności, produkt może być udostępniony pacjentom bez rejestracji; przy czym musi on być przedmiotem wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu lub być poddany badaniom klinicznym.
