Pierwszy z laureatów, 70-letni Victor R. Ambros, jest profesorem biologii rozwojowej na University of Massachusetts Medical School w Worcester w stanie Massachusetts. Razem z drugim tegorocznym laureatem Nagrody Nobla z dziedziny medycyny, Garym Bruce’em Ruvkunem, biologiem molekularnym w Massachusetts General Hospital i profesorem genetyki w Harvard Medical School w Bostonie, w 1993 roku opublikował w prestiżowym czasopiśmie „Cell” odkrycie jednoniciowej cząsteczki regulatorowego RNA niekodującego białek w organizmie niepasożytniczego nicienia Caenorhabditis elegans. Pięć lat później naukowcom udało się zsekwencjonować jego genom, czyli odczytać pełną sekwencję nukleotydów w DNA. C. elegans jest także pierwszym organizmem wielokomórkowym, którego konektom – czyli kompletna sieć połączeń neuronalnych u gatunków, które nie posiadają ośrodkowego układu nerwowego – został dzięki użyciu mikroskopii elektronowej rozrysowany w trójwymiarową mapę struktury nerwów.
Nagroda Nobla za odkrycie mikroRNA
W odkryciu mikroRNA pomógł mały nicień
Badany przez zespół Victora Ambrosa i Gary’ego Ruvkuna nicień Caenorhabditis elegans jest robakiem obłym, czyli bezkręgowcem bytującym głównie w glebach klimatu umiarkowanego. Ze względu na swój rozmiar (zaledwie 1 cm) i bardzo prostą fizjologię jest od połowy XX wieku organizmem modelowym w badaniach rozwoju, homeostazy (samoregulacji procesów biologicznych) oraz apoptozy (destrukcji) własnych komórek. Dla naukowców ważne jest, że C. elegans jest łatwy w hodowli laboratoryjnej. Jego cykl życiowy wynosi zaledwie 56 godzin. Ma bardzo prostą budowę genetyczną: składa się z pięciu par chromosomów autosomalnych, jednego lub dwóch chromosomów X oraz ok. 20,5 tys. genów kodujących białka. W połowie lat 60. ubiegłego wieku nad tym nicieniem rozpoczęli trzej amerykańscy naukowcy: Sydney Brenner, Robert Horvitz i John Sulstone. Wszyscy oni otrzymali Nagrodę Nobla z medycyny w 2002 roku. Horvitz wspomagał także późniejsze badania tegorocznego laureata Nagrody Nobla z medycyny Victora Ambrosa. Obaj odkryli, że dla prawidłowego rozwoju larw C. elegans kluczowy jest gen lin-4, odpowiadający za postępującą represję białka LIN-14. Naukowcy doszli do wniosku, że zmutowane nicienie z niedoborami genu lin-4 miały jednocześnie wysoki poziom LIN-14 i wykazywały defekty w synchronizacji rozwoju. Wywnioskowano z tego, że lin-4 nie tylko nie koduje białka regulatorowego, ale sprzyja powstawaniu małych cząsteczek RNA o długości 22 i 61 nukleotydów. Profesor Ambros nazwał te cząsteczki lin-4S (krótki) i lin-4L (długi). Analiza ich sekwencji wykazała, że lin-4S był częścią lin-4L.
Badania Ambrosa i Ruvkuna wyjaśniają nową zasadę regulacji genów, która ma kluczowe znaczenie dla rozwoju wszystkich organizmów wielokomórkowych, w tym także człowieka
Kolejne odkrycia w 2000 roku potwierdziły, że Ambros i Ruvkun faktycznie odkryli cząsteczki mikroRNA o funkcjach istotnych dla procesu dziedziczenia i rozwoju komórek. Za swoje osiągnięcia profesor Ambros został wybrany do Narodowej Akademii Nauk Stanów Zjednoczonych w 2007 roku, a doktor Ruvkun został w 2019 roku wybrany na członka Amerykańskiego Towarzystwa Filozoficznego.
