Lek ma być podawany w formie zastrzyku. Podobnie jak w przypadku szczepionek będzie pierwsza dawka i dwie, trzy przypominające, które mają pozwolić na osiągnięcie długotrwałego efektu polegającego na obniżeniu stężenia „złego” cholesterolu LDL. Terapia wykorzystuje mechanizm tworzenia przeciwciał.
Szczepionka będzie dostarczana przez nanoliposomy, na których powierzchni jest umieszczana toksyna tężcowa związana z białkiem PCSK9, które bierze udział w metabolizmie cholesterolu. Zespół prof. Banacha, wraz z grupą badawczą z Iranu, opracował autorską metodę hamowania tego białka.
Polega ona na tym, że przeciwciała wytworzone po podaniu szczepionki hamują syntezę i stężenie PCSK9 oraz jego wiązanie z receptorem dla cholesterolu LDL-R. Tym samym receptor może wiązać się z cholesterolem LDL i ponownie wracać na powierzchnię hepatocytu, nie ulegając degradacji, co następuje, jeśli jest związany z białkiem PCSK9. Preparatem zaszczepiono myszy, u których wywoływano zaawansowaną miażdżycę.
Po podaniu czterech dawek – każda co dwa tygodnie – zaobserwowano, że szczepionka zadziałała w oczekiwany sposób, wywołując wysoką odpowiedź przeciwciał IgG przeciwko białku PCSK9. Przeciwciała indukowane przez szczepionkę wiązały się z białkiem PCSK9 i zmniejszały jego stężenie w osoczu o 60 proc. w porównaniu z grupą kontrolną.
W drugiej połowie roku powinny się zacząć badania kliniczne. Szczepionka powinna być dostępna w 2026 r. W pierwszej kolejności skorzystają z niej pacjenci z grup wysokiego ryzyka z chorobami sercowo-naczyniowymi, zagrożeni zawałem lub udarem i ci, którzy go przeszli. Kolejne grupy beneficjentów to osoby z genetycznie uwarunkowanymi chorobami powodującymi wysokie stężenie cholesterolu LDL oraz pacjenci nietolerujący statyn.
